目前的基因编辑方法通过切割或切开DNA来调节基因表达,从而引入了与利用不可预测的DNA修复途径相关的风险。Chroma的㊣单剂量表观遗传编辑器利用细胞的先天基因调控机制,使用单一平台精确、持久地沉默、激活、多重化基因,而无需改变潜在的DNA序列。这种突破性的方法使Chr㊣oma能够更有效地应对各种疾病,并针对复杂疾病的多种途径。
与此前的CRISPR/Cas9等基因编辑工具相比,该公司的表观遗传编辑技术具有模块化、灵活性,能够可✅逆性沉默或者激活基因,还可以同时靶向多个基因位点。
,2024年4月宣布走出隐匿模式。Nvelop Therapeutics的两个平台是由基因编辑领域的两位先驱David Liu和Keith Joung的实验室独立开发的,两人是公司的联合创始人。
Nvelop的模块化平台旨在解决当前可用递送技术的局限性,实现基因药物的潜力,具体改善包括:
载荷多样性:允许递送类型和大小广泛的载荷,包括㊣暂时表达的蛋白(例如,碱基编辑㊣系统和先导编辑系统);
安全优势:载体有潜力通过优化达到完全人源化,增加其安全性,并扩大可用基因药物治疗的疾病数量沉默基因是什么意思。
合并后,Nvelop Ther㊣apeutics的首席执行官Jeff Walsh将继续负责nChroma,担任首席执行官转基因技术图解。Jeff Walsh㊣表示,合并将创造巨大的增长机会,但同时为了提高效率,双方都有裁员,但他并未透露具体裁员人数。
J㊣eff Walsh说,合并始于今年9月,当时他与Chroma首席执行官Catherine Stehman-Breen博士意识到,两家公司非常匹配,二者结合的✅㊣话,就能解决遗传医学中一个长期存在的问题:在不产生剂量限制性毒性的情况下,将有效药物靶向递送到体内。
在接下来的10周里,合并敲定,并融了㊣7500万美元。Catherine Stehman-Breen将担任nChroma的顾问,两家公司将合并到Chroma位于波士顿的总部。
nChrom✅a将利用Chroma针对慢性乙型肝㊣炎和丁型肝炎的核心资产CRMA-1001,目标是在✅2025年提交临床试验申请,2026年完成首批患者给药,获得首批临床数据。
CRMA-1001是㊣一种表观遗传修饰剂,它通㊣过向病毒的DNA中添加甲基来沉默肝炎病毒中的基因表达,而无需对DNA分子本身进行任何切割或编辑。与需要长期给药以维持治✅疗效果的方法不同,CRMA-1001可持久防止HBV DNA和病毒生物标志物反弹,从而可能推动具有临床意义的功能治愈率。
nCh㊣roma表示,CRMA-1001的递送工具是脂质纳米颗粒(LNPs)而㊣不是Nvelop的工程病毒样颗粒(VLPs),公司计划未来将VLPs用于非肝脏适应症。
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