Skysona是一款基于慢病毒的造血干细胞基因治疗，于2022年9月获得FDA加速批准上市，用于治疗早期活动性脑㊣肾上腺脑白质营养不良（CALD）。
自FDA批准Skysona以来，FDA收到了多例患者接受Skysona治疗后发生血液系统恶性肿瘤报告中国转基因食品一览表，包括危及生命的㊣骨髓增生异常综合征和急性髓性白血病病例。
现在基因治疗法，FDA正在介入调查Skysona血液系统恶性肿瘤的已知风险，并伴有严重后果，包括住院、需要同种异体造血干细胞移植和死亡等，并正在✅评估采取进一步监管行动的必要性。
为蓝鸟生物旗下最先上市的Zynteglo基因疗法，这是一种基于慢病毒载体的基因疗法，用于治疗输血依赖性β-地中海贫血（TDT）患者，其2023年收入为1670 万美元。
Skysona是蓝鸟生㊣物旗下第二个上市的基因㊣疗法，用于治疗18岁以下携带ABCD1基因突变的早期脑性肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者。
2023年12月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了蓝鸟基因第三款产品Lyfgenia的上市，用于治疗12岁及以上伴有血管闭塞事件史的镰状细胞病患者。
看好者认㊣为，这笔一次性投资，对于那些饱受镰状细胞病反复发作折磨的患者来说，可能意味着一次彻底改变命运的机会。通过一次性治疗，患者有望摆脱终身依赖输血和药物维持生命的状态，实现长期健㊣康生活的梦想。
截至2024年5月份，才有媒体报道，一名12岁男孩将成为Lyfgenia这款基因疗法在美国的首位商业患者，其费用由保险公司支付。
这㊣个数✅据，可以说彻✅底击溃了市场的信心，导致了其本就伤痕累累的股价，再次连续两天大跌近30%。